罕見病DMD新葯受挫 試驗再開要看安全評估

健點子ihealth畢陽2018-02-14 02:04:49

新葯研發多艱難,不確定性何其多。

安全評估在進行,不良反應待觀察。


這個由知名藥企,位於波士頓劍橋的Sarepta公司開發的新葯在英國的試驗被暫時中止。

Sarepta公司是目前唯一獲得批准治療DMD的新葯,eteplirsen的藥企。


這個停藥的原因在於嚴重的不良反應,“可能與試驗藥物的使用有關”,Sarepta公司表示。


這個試驗是一個同時在美國和歐洲進行的三期臨床試驗,ESSENCE試驗,評估Sarapta的新葯golodirsencasimersen治療杜氏肌營養不良(DMD)兒童。


這個試驗正在治療126名7-13歲的DMD男性兒童,劑量是按體重來計算,每公斤30毫克的golodirsen(針對外顯子53)或是casimersen(針對外顯子45)與安慰劑來對照。


這些DMD患者存在外顯子45或是52跳躍。這是一個長期的,長達96周(近兩年)試驗。


嚴重不良反應主要是橫紋肌溶解。雖然一個獨立的安全評估委員會表示,這個不良反應在DMD患者中不少見。這個試驗應該允許繼續進行。但是,英國的監管機構還沒有表示同意。


在納斯達克上市的Sarepta股票應聲下跌,最高下滑6%。



Golodirsen和casimersen都屬於磷酸二酰胺嗎啉寡聚物(PMOs)。


雖然還不清楚,這兩種新葯中的哪一個導致了這個嚴重的不良反應,但是,英國的監管機構要求對安全性數據進行評估。


如果所有的安全數據通過審查,這個試驗將有可能繼續進行。


當然,Serapta還有其他的治療DMD的新葯正在進行臨床試驗。其中,治療外顯子52跳躍的正在臨床前的開發階段。還有更為早期的,處於發現階段的針對外顯子8,35,43,44,50和55。

公司網站


與此同時,Serapta公司還表示,將在3月1日公佈第四季度和2017年全年財務報表。


參考文章:

https://www.biocentury.com/bc-extra/clinical-news/2018-02-09/sareptas-dmd-trial-halted-uk-safety-signal


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