從CSCO大會看中國醫藥創新:抗癌新葯邁入“中國創造”時代

醫藥代表2018-09-22 00:25:58

大咪注:,隨著產品的臨近上市,這個名字越來越響亮,作為來自的全球抗癌藥研發新星,百濟神州在近年來贏得了業內充分的關注,上月底,百濟神州在研PD-1抗體藥物替雷利珠單抗向國家藥監局提交了新葯上市申請,並且,還計劃在2019年遞交zanubrutinib在美國針對治療華氏巨球蛋白血癥的首個新葯上市申請,這一系列舉措標誌著百濟神州這家研發導向的開始進入收穫期。


2018年9月19日,中國腫瘤臨床大會(CSCO)在廈門召開。會議上,多家藥企陸續公佈了腫瘤藥物臨床研究數據。CSCO是中國一年一度高規格的腫瘤學術交流會議,在另一個維度上,也是中國醫藥創新力量崛起的象徵。


在過去的數十年間,中國醫藥產業以低水平、高重複的仿製為主。2016年10月,中國醫藥企業管理協會等機構關於中國醫藥創新系統報告認為,中國醫藥產業過去兩位數的增長主要由需求提升驅動,中國的醫藥創新在全球格局中處於第三梯隊,對全球創新的貢獻僅有4%。在全球範圍可以稱得上劃時代的創新葯物無一出自中國企業。然而在民生層面,中國是全球癌症患者最多的國度,根據國家癌症中心統計數據,我國每年新發癌症患者430萬人,對本土創新葯物的發展提出了迫切的需求。


無論是國家經濟對於醫藥產業升級的要求,還是患者對於創新葯物可及性的渴望,這一切都對中國藥企的創新能力升級提出急切呼喚。欣慰的是,中國本土創新葯企正以實際行動迴應這一呼喚。


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本土創新從仿到創

國內藥企開啟新葯上市進程


千禧年開局,尤其是近十年以來,一批從事新葯創制的海歸人才回國,為中國醫藥創新提供了最核心的智力資源;中國市場的風險投資對新葯逐漸青睞,為新葯創制提供了資金支持;更重要的是,近一兩年中國藥政系統的銳意改革,為新葯創制創造能夠可持續發展的政策環境……種種良機紛至沓來,新葯創制蔚然成風。


在多年培育積澱後,中國醫藥創新開始逐漸進入收穫期。隨著以百濟神州為代表一批中國創新葯企正在申請新葯上市,中國醫藥產業的“從仿到創”新舊動能升級轉化初具成果,將大幅度提升藥物可及性,造福廣大患者。


在CSCO大會上發佈臨床試驗數據的藥企之一——百濟神州是一家專注於開發及商業化用於治療癌症的創新型分子靶向及腫瘤免疫治療藥物的全球性生物科技公司,2010年成立,總部位於北京。這家業界公認的成長於中國的醫藥創新公司,在CSCO上發佈了包括替雷利珠單抗在內的自主創新葯物的多個臨床試驗研究進展。


就在8月31日,百濟神州宣佈中國國家藥品監督管理局(NMPA,前稱CFDA或CDA)已受理其在研抗PD-1抗體替雷利珠單抗作為治療復發/難治性經典型霍奇金(R/R cHL)患者的新葯上市申請。


霍奇金淋巴瘤是常見於15到35歲之間的年輕人和50歲以上的老年人的一種惡性腫瘤,其中最常見的是經典型霍奇金淋巴瘤,約佔霍奇金淋巴瘤患者的95%。針對復發和難治性霍奇金淋巴瘤,由於治療方案少,腫瘤內科和血液科醫生仍面臨嚴峻的挑戰,造血幹細胞移植治療失敗後的病人平均存活期只有1~2年左右。


替雷利珠單抗是一種腫瘤免疫藥物,根據此前發佈的資料顯示,在一項治療復發/難治性經典霍奇金淋巴瘤中國患者的臨床試驗中,替雷利珠單抗展示了強大的活性、較高的總體緩解率及完全緩解率,以及與其他PD-1抗體藥物一致的安全性。


截至目前,與百濟神州一同處於第一梯隊的4家研發PD-1的藥企均已提交其新葯上市申請,適應症包括黑色素瘤、霍奇金淋巴瘤等。


除了替雷利珠單抗外,百濟神州的另一款BTK抑制劑zanubrutinib(BGB-3111)也已經於8月27日宣佈得到NMPA受理針對套細胞白血病的新葯上市申請。Zanubrutinib是百濟神州自主研發的全球第二代布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑,一項針對中國復發或難治性套細胞淋巴瘤患者的臨床試驗顯示,zanubrutinb的總緩解率達到84%,完全緩解率高達59%。


套細胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一種,約佔非霍奇金淋巴瘤的6%。套細胞淋巴瘤是一種具有高度侵襲性的B細胞血液腫瘤,約有80%以上的套細胞淋巴瘤患者診斷時已處於疾病晚期。近年來,套細胞淋巴瘤的治療雖然已經取得了一些進步,但它仍然是一種具有高致死性的惡性腫瘤,傳統的化療效果不甚理想,高複發率導致患者的長期預後普遍較差,中位總生存期通常為3至4年,而首次復發後只有1至2年。


百濟神州還計劃在2019年遞交zanubrutinib在美國針對治療華氏巨球蛋白血癥(WM)的首個新葯上市申請。此前,這一藥物曾先後獲得FDA的3項孤兒藥資格認定和針對WM的加速通道資格。


在產能儲備上,百濟神州做好了新葯上市後的大規模生產準備。去年,總投資達22億元的廣州大分子生物藥生產基地項目奠基,蘇州小分子藥物生產基地落成,將為未來的商業化生產和臨床試驗用藥提供支持。


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立足國情

助力提高抗癌療法可及性


一直以來,原研藥價格昂貴,為患者及其家庭帶來沉重的經濟負擔。2017年,淋巴瘤患者互助平臺“淋巴瘤之家”聯合清華大學管理學院向全國患者和家屬發起了一份調查,其中顯示,針對淋巴瘤,70%的患者使用過或正在使用靶向/免疫治療藥物,然而治療的花費約是家庭年收入的3倍以上。


稍感寬慰的是,隨著以PD-1單抗為代表的創新療法不斷研發,以及本土生物藥企業的發展,這一情況未來有望改觀,患者可能得到更多的治療選擇。目前,多家本土創新葯企都將淋巴瘤的治療作為其研發方向之一,已有3家本土創新葯企針對不同類型淋巴瘤的藥物正在申請上市。


2017年,百濟神州通過與新基合作,取得3款抗腫瘤藥物在中國的商業化權益,隨後,瑞復美在2017年經過醫保談判降價後,今年再度主動降價;Abraxane今年被納入多個省份醫保;維達莎則已進入2018年9月的國家醫保談判候選名單。


對於國內患者而言,影響可及性的直接因素便是可負擔性。隨著中國本土創新力量的崛起,也倒逼中國市場的跨國藥企降低藥價。雖然中國尚無大量本土抗癌新葯上市後對進口藥物價格、和藥物可及性影響的研究。然而,國外生物類似藥與原研藥競爭對藥物可及性的影響或許可以提供參考。以歐美國家為例,科睿唯安的數據顯示,美國市場生物類似藥相比原研藥,其價格折扣平均為15%,甚至可以達到20%-30%。


根據 IMS health的預估,2016-2020年期間,生物類似藥的使用將會使歐美市場累計節省50-100億歐元(約合人民幣392~782億元)的醫療費用。北美最大的藥品福利管理(PBM)公司ESI預測,生物類似藥的上市至少將拉低20%的藥價,在2015年以後的十年內,全球因此會節約2500億(約合人民幣16531億元)的醫療費用。


近一年多來,多個通過審評審批綠色通道在中國上市的進口原研藥物價格都未高於周邊市場,甚至出現了新近上市的PD1進口藥在國內的售價低於歐美、日本等市場的情況。越來越多本土原研創新葯物的持續研發,並逐步進入上市進程,相信將會有更多“中國創造”、具備國際競爭力的藥物惠及中國患者,也將進一步提升國內抗腫瘤藥物的可負擔性。


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